Разработка лечения по новой методике
В недалеком будущем, возможно, уже в этом году терапевт в одной из американских клиник проведет смелый и хитроумный эксперимент. Он введет иглу шприца в тазовую кость пациента, страдающего неизлечимой наследственной болезнью. Когда игла достигнет костного мозга, врач извлечет столовую ложку клеток этого густого вещества, заполняющего внутреннюю полость кости. В лаборатории клиники он заразит эти клетки искусственными вирусами, которые «перекроены» таким образом, что их РНК содержит сконструированный в лаборатории недостающий у больного ген.
Болезнь, которую попробуют вылечить таким способом, вероятно, будет одной из двух редких наследственных заболеваний – дефицит аденозиндезаминазы (АДА) или синдром Леш-Нихена, За этими названиями скрываются суровые недуги: АДА так угнетает иммунную систему человека, что обычная простуда может стать для него причиной смерти.
Американский мальчик Дэвид, проведший большую часть своей 12-летней жизни в герметичном пластиковом скафандре, страдал именно этим заболеванием. Дети мужского пола, жертвы синдрома Леш-Нихена (редкой формы мозгового паралича) часто страдают почками, подагрой, артритами, замедленным умственным развитием, у них неконтролируемые позывы калечить самих себя.
Итак, разработка лечения по новой методике, называемой генной терапией, продолжается. Созданные человеком вирусы заразят клетки костного мозга в пробирке, транспортируя «полезные» гены в их наследственный аппарат. Когда эти клетки вновь введут пациенту, у которого они были взяты, правильно функционирующие гены возьмут на себя работу дефектных, не выполняющих свои обязанности. Если это произойдет, то вероятнее всего пациент выздоровеет, и наука проложит курс к лечению сотен других наследственных заболеваний. Человек получит инструмент для совершения того, о чем совсем недавно нельзя было и мечтать – перекраивать по собственной воле свои гены. Однако эта форма генной терапии сможет изменить набор генов только самого лечащегося пациента. Новые гены не передаются зародышевым клеткам, из которых образуются яйцеклетки и сперматозоиды, и, следовательно, не смогут передаваться по наследству потомству.